儿童肿瘤治疗困局待解，多部门保障儿药产研

医疗机构不断提升服务能力与诊疗水平，儿童肿瘤治疗正是其高质量发展的重要体现。相较于成人肿瘤药市场和研发的如火如荼，儿童肿瘤药市场显得冷清。

药智网数据显示，截至今年3月底，以ATC分类为抗肿瘤药（L01）获得NMPA批准上市的药品数量为2039个，品种数量471个。然而，儿童肿瘤诊治领域存在更为迫切的临床实践需求。

一、多部门保障儿药产研当前，全球抗肿瘤合理用药临床实践试验多以成年病人为首选合理用药人群，研发成功后才会考虑扩展适应症到儿童合理用药领域，主要原因有：1.相对稀有性：儿童罹患肿瘤的数量相对较少，开发针对儿童肿瘤的投资回报率相对较低，进而限制了研发和临床实践试验的动力、规模和深度。但说明书中明确可用于儿童肿瘤诊治的药品仅有69个，品种仅有11个，分别占比3.3%和2.3%，说明多数已获批的抗肿瘤药品无法提供用于儿童肿瘤诊治的标准用法用量。

3.安全性：由于合理用药群体的特殊性，对儿童抗肿瘤药品安全性的重视度比成人合理用药更高，对指标的把控也会更加严苛。2.多样性：儿童肿瘤的类型和亚型种类众多，而且每个亚型的生物学和病理学特征都不同，需要开发适用于不同类型和亚型的药品，大大增加研发难度和时间。

4.有效性：儿童的生长和发育过程复杂，可能存在多种基因型和表型，需要更多的样本和更复杂的分析方法来验证药品的有效性，加大了受试者招募和临床实践试验推进过程的难度。因此，儿童抗肿瘤药品需要对药效学、药代动力学、毒副作用等进行严格的监测和评估，同时还要评估药品对儿童成长发育的作用，这需要耗费大量的时间和资源。我国相关部门均对儿童合理用药领域的未满足需求保持高度重视。

5.道德伦理：儿童作为研究对象，需要遵守更为严格的伦理规范，如需要获得家长或监护人的同意，同时需要保证试验的安全和可控。与此同时，相关部门也在持续推动行业的规范与健康发展。。

该文件指出：肿瘤药品开发时可考虑把儿童适应症纳入整体临床实践开发计划。3月24日，国家药监局药品审评中心发布《儿童抗肿瘤药品临床实践研发技术指导原则》，为有儿童肿瘤药品研发提供明确的路径引导。对于儿童特有肿瘤，可采用随机对照临床实践试验或单臂临床实践试验。

对成人儿童共患肿瘤的情形，如果药品已获批成人适应症，且在儿童受试者中已经获得明确推荐剂量后，可在儿童受试者中推进简化的小规模验证性临床实践试验，临床实践试验可考虑采用单臂设计。二、优化剂型适宜性当前，国内已上市的抗肿瘤药品数量逐年攀升，极大丰富了临床实践合理用药选择。

在此背景下，做好日常健康管理、及时寻求专业帮助，显得更为实际。。这有助于提升企业研发相关药品的动力。

但对于儿童肿瘤病人来说，作用其诊治效果的另一关键因素是合理用药依从性。国内企业研发能力的提高也实现了对一些未引进国内的抗肿瘤药品的高水平仿制。因此，在儿童专用适用品种上市难的当下，探索现有成人合理用药应用于儿童肿瘤诊治的可行性或可解决一部分临床实践需求。

对于需要长期合理用药的儿童肿瘤病人而言，药品的剂型、规格、服用时间等会直接作用其合理用药依从性。药智网显示，当前已上市的抗肿瘤药品中，粉针剂、注射液和片剂位列所有剂型前三位，但这三种剂型对儿童病人来说，合理用药并不方便。

对于成人合理用药的探索，除了药效学、药代动力学等临床实践指标的考量外，还需要考虑儿童病人对药品的接受度。具有改良型新药研发计划的企业在推进儿童病人研究的同时，应重视剂型的优化和适宜性。相比而言，颗粒剂、口服溶液、糖浆剂等服用方式更友好，更适用于儿童病人。

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